« Le système nerveux central (SNC)
est l’ensemble formé par le cerveau… »
« Le système nerveux central (SNC) est l’ensemble formé par le cerveau… »
« Quel que soit le nom
qu'on leur attribue… »
Les nouveaux médicaments et traitements, quelle que soit la maladie contre laquelle ils sont destinés, ne tombent pas du ciel ! Ils sont le fruit d’un long et patient travail, qui a souvent impliqué des centaines, voire des milliers de personnes : chercheurs, médecins, autorités de santé et, bien entendu, des malades. Tout médicament est issu de ce que l’on appelle la recherche médicale. Schématiquement, celle-ci comprend deux grandes étapes : la recherche fondamentale et la recherche clinique. La première se passe essentiellement en laboratoire et vise à identifier des molécules potentiellement intéressantes contre une maladie, à caractériser son mode d’action et à faire des tests dans des tubes à essai. Beaucoup de molécules sont testées, peu sortent du lot pour passer à la seconde étape : la recherche clinique.
Celle-ci consiste à s’assurer de l’innocuité et de l’efficacité de tout nouveau médicament chez l’homme. Cela ne se fait pas dans n’importe quelles conditions, bien au contraire. Evaluer le bénéfice risque d’un médicament et démontrer son intérêt par rapport aux autres traitements déjà existants nécessite une méthodologie bien précise, avec des procédures, des contrôles et des analyses. Tout se passe dans le cadre de ce que l’on appelle des essais cliniques (ou études cliniques ou encore essais thérapeutiques). Un essai, c’est un ensemble de moyens mis en œuvre pour répondre à une question médicale de la façon la plus rigoureuse possible, afin que les résultats obtenus soient scientifiquement valides.
Un essai clinique est bien encadré par la loi. Pour débuter, l'essai de catégorie 2 et 3 doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P) et une autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)1.
Pour évaluer un médicament de façon complète, il existe plusieurs phases d’essais cliniques. Les essais de phase I correspondent à la première administration d’un nouveau médicament généralement à des volontaires sains. Ces essais permettent essentiellement d’identifier la dose maximale pouvant être tolérée, à déterminer comment le médicament se diffuse et se transforme dans l’organisme, et à donner des premières indications sur les effets indésirables. Ils sont généralement réalisés avec la participation d’un petit nombre de personnes.
Les essais de phase II ont pour objectifs principaux d’établir la dose optimale du médicament en fonction de l’activité obtenue et d’étudier la tolérance. Ils nécessitent la participation d’un nombre limité de malades (quelques centaines au maximum).
Les essais de phase III quant à eux visent à établir l’efficacité thérapeutique d’un médicament ou d’un traitement. Il s’agit le plus souvent d’essais comparatifs au cours desquels le nouveau médicament ou traitement est comparé au traitement standard (ou à un placebo quand il n’existe pas de traitement standard). Pour cela, deux (parfois plus) groupes de patients sont constitués : l’un reçoit le nouveau traitement, l’autre le traitement standard. L’attribution dans l’un ou l’autre groupe se fait généralement par tirage au sort (ce que l’on appelle la randomisation). C’est en effet la méthode la plus efficace pour constituer des groupes de patients comparables et donc de s’assurer que la comparaison de chacun des deux traitements sera valide
Dans les essais cliniques de phase III, il est fréquent que ni les malades, ni leurs médecins ne sachent lequel des traitements est administré aux premiers. C’est ce que l’on appelle le double-aveugle. Cette procédure permet là encore de s’assurer de la bonne comparaison entre les deux groupes de patients. En effet, il a été montré que le fait, pour le médecin comme pour le malade, de savoir quel traitement a été attribué peut retentir sur la perception de l’un et de l’autre des effets (bénéfiques et négatifs) observés et fausser les résultats.
Les essais de phase III requièrent la participation d’un grand nombre de malades, plusieurs centaines, voire plusieurs milliers. C’est à l’issue d’un ou plusieurs de ces essais que les autorités de santé, si les résultats sont positifs, accordent une autorisation de mise sur le marché (AMM). Le nouveau médicament devient alors disponible pour tous les malades concernés.
Les essais de phase IV sont réalisés une fois le médicament commercialisé. Ils permettent notamment d’évaluer sa sécurité d’emploi dans les conditions d’utilisation de la « vie réelle ».
La participation à un essai clinique peut présenter différents intérêts. Tout d’abord, cela peut vous permettre d’accéder à un nouveau traitement potentiellement plus efficace que ceux qui sont d’ores et déjà disponibles. Par ailleurs, la prise en charge et la surveillance au cours d’un essai sont généralement plus poussées qu’en temps normal, avec souvent des consultations plus rapprochées et des examens complémentaires plus fréquents et/ou plus précis. Cela peut être rassurant. Participer à un essai, c’est aussi avoir des contacts plus étroits avec l’équipe médicale en charge de l’essai, ce qui peut aussi vous sécuriser. Enfin, tout essai permet d’améliorer les connaissances médicales, ce qui servira à l’ensemble des autres patients, actuels et futurs.
Participer à un essai, c’est donc contribuer à ce que d’autres bénéficient de nouveaux traitements et d’une meilleure prise en charge.
Néanmoins, entrer dans un essai n’est pas totalement dénué d’inconvénients et de risques. Les contraintes, en termes de temps passé à l’hôpital et pour des examens, peuvent être plus importantes qu’au cours d’une prise en charge « standard ». De plus, tout essai comporte par définition une part d’incertitude : le nouveau traitement sera-t-il réellement efficace et bien toléré ?
Dans tous les cas et quel que soit la phase de l’essai, la participation à un essai nécessite l’accord préalable du patient.
1. Site de l'ANSM : https://ansm.sante.fr/
Publié le : 20/01/2020
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